Terapia genica per β-talassemia e anemia falciforme: linee di indirizzo regionali per Casgevy™

La Regione Lazio ha approvato le Linee di indirizzo per la selezione dei pazienti candidati al trattamento con exagamglogene autotemcel (Casgevy™), terapia genica avanzata indicata per pazienti con β-talassemia trasfusione-dipendente e anemia falciforme severa senza donatore consanguineo HLA-compatibile.

Il documento, elaborato dal Gruppo di Lavoro per la Commissione Regionale del Farmaco (Co.Re.Fa.), definisce i criteri di eleggibilità, il percorso clinico-assistenziale e il modello di governance regionale, regolando l’accesso a un trattamento altamente complesso che prevede valutazione nei centri di riferimento, somministrazione in strutture autorizzate e follow-up clinico a lungo termine.

Per saperne di più su queste linee di indirizzo e su Co.Re.Fa. si consiglia di visitare la pagina dedicata.